罕见型周期性发热综合征药物Ilaris获得三项FDA突破性疗法认定

诺华公司(Novartis,NVS)近日宣布,美国食品及药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)已经授予药物Ilaris®(canakinumab)三项突破性疗法认定,用于治疗三种罕见型周期性发热综合征(PFS),又称遗传性周期热(Hereditary Periodic Fevers)。

添加时间:2016-06-20

详细介绍

      诺华公司(Novartis,NVS)近日宣布,美国食品及药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)已经授予药物Ilaris®(canakinumab)三项突破性疗法认定,用于治疗三种罕见型周期性发热综合征(PFS),又称遗传性周期热(Hereditary Periodic Fevers)。这说明诺华将积极配合FDA,加快Ilaris的监管审评。


      周期性发热综合征是一组自身炎症性疾病,可导致残疾和反复发热,同时伴有关节痛、关节肿胀、肌肉痛和皮疹等症状,一些并发症可危及生命。大多数患者在婴儿期或儿童期就表现出症状。Ilaris正在审评中的三种适应症为肿瘤坏死因子受体相关周期热综合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD),以及不能被秋水仙碱充分控制的家族性地中海热(FMF)


      诺华制药的部门主管David Epstein说道,“对许多病人来说,包括儿童患者,这是非常重要的一天,因为他们深受这些病症的困扰,但几乎得不到治疗”,“审评中的Ilaris有希望成为有效治疗这些疾病的药物,这体现了我们对于大幅提升罕见病患者生活质量的承诺”。


      如果一项疗法用于治疗严重或危及生命的疾病,且初步证据表明其可能优于现有疗法,FDA就将其认定为突破性疗法。如果获得批准,Ilaris可能成为第一个被药品监管部门批准的治疗TRAPSHIDS/MKD的药物,并且它可能成为继秋水仙碱疗法后被FDA批准的治疗FMF的又一方法。


      此次突破性疗法的认定,基于关键的III期整群临床试验。根据这项研究,诺华在美国提交了三份补充生物制品的许可申请,以注册Ilaris用于这些适应症。


      Ilaris2009年被FDA批准用于治疗一种名为冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)的罕见自身炎症性疾病的两种亚型:Muckle-Wells综合征(MWS)和家族性寒冷型自身炎症综合征(FCAS),适用于四岁及以上的患者。在2013年,FDA批准Ilaris治疗一种名为系统性幼年特发性关节炎(SJIA)的幼年特发性关节炎的罕见的自身炎症形式,适用于两岁及两岁以上的患者。


关于周期性发热综合征(PFS)

      周期性发热综合征(PFS)是一组自身炎症性疾病,可造成无感染原因的严重反复发热。大多数病人在婴儿期或童年时期即表现出症状,但某些患者直到成年期才出现明显症状或得到诊断。

 

      目前没有药物被批准用于治疗肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征(TRAPS)或高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD),并且家族性地中海热(FMF)患者的选择非常有限。目前的药物,如皮质类固醇等口服抗炎药,只能帮助控制症状。虽然一些药物,如非甾体抗炎药(NSAIDs),具有一定减轻症状的效果,但不能预防或改变发热的进程。


      在IIarisFDA审评用于治疗的三种罕见病中,FMF最常见,并且主要多发于东部地中海地区血统的人,约占当地总人口1/2501/1000。在其他种族中,这种病不太常见,但它可以影响任何人。TRAPSHIDS/MKD更少见,每百万人中约仅有1-2名患者。


关于Ilaris

       Ilaris(卡那单抗, Canakinumab)是一种选择性、高亲和性的人体单克隆抗体,能抑制白细胞介素-1β(IL-1β),而白细胞介素-1β是人体免疫系统防御的一个重要部分。IL- 1β的过量产生在某些炎性疾病中起着明显的作用。Ilaris通过持续阻断IL-1β的功能而发挥作用,因此可以抑制由IL-1β过度生成而引起的炎症。

 

Ilaris neutralises IL-1 beta for a sustained period of time, and reduces inflammation. Image courtesy of Novartis

在美国,Ilaris被批准用于系统性幼年特发性关节炎(SJIA)的治疗;在欧盟,Ilaris被批准用于难治性急性痛风性关节炎(Refractory Acute Gouty Arthritis)的对症治疗。Ilaris还在超过70个国家被获准用于冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)的治疗,CAPS是一种罕见的、终身的、有衰弱症状的遗传缺陷。在美国,Ilaris被批准用于治疗CAPS的两种亚型,Muckle-Wells综合征(MWS)和家族性寒冷型自身炎症综合征(FCAS)。被批准的适应症在各个国家有可能有些差异。


关于诺华公司(Novartis

 

      Novartis提供创新的医疗解决方案,来满足患者和社会不断变化的需求。总部位于瑞士巴塞尔。诺华公司提供了一个多元化的产品组合来最好地满足这些需求,包括创新药物、眼部护理和节约成本的非专利药品。Novartis是在这些领域中唯一的具有领先地位的全球性公司。

详情咨询